Актуальность данного проекта обусловлена необходимостью повышения осведомленности общества о проблеме орфанных заболеваний, потребностью в развитии новых методов диагностики и лечения, важностью совершенствования системы социальной поддержки пациентов, недостатком информации по данной тематике и т.д.